Intellia基因療法心臟病臨床試驗獲FDA重啟 強化監測降低風險

Intellia Therapeutics於3月11日宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已解除對其基因療法用於治療心臟疾病後期臨床試驗的暫停令，該試驗先前因安全疑慮而暫停。

該公司正在研究的基因編輯療法 nexiguran ziclumeran（nex-z），分別針對轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性引起的心臟病和神經損傷進行測試。這是一種罕見且漸進性的疾病，由器官中錯誤蛋白質的積累所致。

FDA於去年暫停了 Intellia 的兩項基因編輯治療試驗，原因是心臟病研究中的一名患者在住院後出現嚴重的肝臟併發症，隨後不幸去世。今年1月，FDA已取消了對神經損傷或多發性神經病變患者試驗的臨床限制。

Evercore 分析師 Jon Miller 表示，Intellia 相對迅速地解除了限制，表明整體臨床延遲可能僅限於大約三到四個月，並稱其為「了不起的成果」。

Intellia 表示，已針對兩項試驗採取了緩解措施，例如加強肝臟檢測監測、在給藥後早期肝臟問題中使用短期類固醇，以及排除具有某些肝臟異常的患者。對於心臟病試驗，Intellia 表示，它正在為近期心血管不穩定或嚴重降低抽血能力的患者增加新的排除標準。

目前心臟相關疾病的治療方法包括 Alnylam Pharmaceuticals 的注射藥物 Amvuttra、輝瑞（Pfizer）的重磅藥物 Vyndaqel 和 BridgeBio Pharma 的 Attruby。